为深入贯彻落实中共中央与国务院关于健康中国战略的指示精神，并积极响应学校党委鼓励本科生锻炼科研能力和实践能力的号召，我院教师马继炎带领本科生团队于今年8月底赴海南省琼海市博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“先行区”）开展“罕见病制度创新与药物可及性”专题调研。本次调研得到了乐城先行区管理局及医疗机构的大力支持与积极配合。

先行区作为国务院批复设立的唯一“医疗特区”，享有特许医疗、特许研究、特许经营和特许国际交流的“四个特许”政策优势。在此政策框架下，众多海外已上市但国内尚未应用的罕见病药物（即“孤儿药”）得以在先行区“先行先试”，显著改善了患者用药可及性。目前先行区已引进超490种特许药械，成为国内罕见病诊疗的创新高地，不仅为患者带来新希望，也为制度探索提供了宝贵经验。

在抵达先行区后，调研团队首先参观了“永不落幕”国际创新药械展。展馆内陈列着来自全球的前沿药械和医疗技术，团队成员通过交互式展台和专业讲解，系统观摩已上市孤儿药实物及临床应用案例，直观感受到特许政策对罕见病患者的变革性意义。

随后，团队马不停蹄地走访了博鳌未来医院。作为全国罕见病临床诊疗先锋，该医院率先开展国内未上市孤儿药的针对性治疗。团队观摩了戈谢病、法布雷病等罕见病的实际诊疗场景，并且访谈了主管院长及主治医师，深入了解罕见病药械在真实世界应用中的疗效表现、数据收集与患者反馈等情况，以及临床端面临的主要挑战。

最后，团队走访了乐城先行区管理局及海南真实世界研究院。通过座谈和深度访谈，与政策制定者、研究人员就监管制度创新、医工转化机制与药物可及性等核心议题进行了深入交流，系统了解“特许医疗”政策实施、真实世界研究进展与医疗机构建设的现状、特色与瓶颈问题，并针对制约孤儿药可及性提升的监管效率与支付保障等难点开展探讨。我院教师通过线上参与交流，表达了未来在数据共享、政策研究等方面开展实质性合作的意愿。

此次调研不但为“中国罕见病制度创新与可及性研究”课题奠定扎实基础，丰富了我院健康产业政策与管理、卫生体系与健康治理等课程的教学案例，也为后续研究提供了宝贵的一手资料。本科生全程参与调研实践，锻炼了质性访谈等科研能力，为学术深造积累经验。

博鳌乐城之行让调研团队深刻认识到先行区作为“医疗特区”的示范价值。未来，团队将基于调研数据，系统总结特许医疗政策在罕见病药物可及性方面的成效与优化方向，力争形成兼具理论深度和实践价值的研究成果，为国家罕见病药物制度改革提供循证依据。学院将继续秉持“经世济民、孜孜以求”的精神，开展更多扎根中国大地的社会实践，为国家健康战略和社会发展贡献智慧与力量。

撰稿：马继炎

校审：何欢

编委：陈朝兵